Génmódosító gyógyszerrel legyőzhető a limfoblasztos leukémia
A Novartis gyógyszergyárnak a vérrák egy agresszív formáját sikerült eltüntetnie a tesztben résztvevő alanyok 82 %-ából. A módszer lényege, hogy a gyógyszer módosítja az immunrenszer T-sejtjeinek génszerkezetét.
A kísérletben 50 személy vett részt, akik akut limfoblasztos leukémiától szenvednek, s akiknél vagy időleges javulás után visszatért és súlyosbodott a betegség vagy egyáltalán nem reagált más gyógymódokra.
82 %-uknál gyógyulást értek el az új gyógyszerrel, melynek köszönhetően 41 hónapig tünetmentesek maradtak, jelentette be a Novartis. Sőt a cég becslése szerint a gyógyszerre jól reagáló páciensek 60 %-ának az állapota már 6 hónap után nem romlott.
A gyógyszer neve CTL019, mely genetikailag módosítja a beteg T-sejtjeit.
A gyógyszergyár a tervek szerint 2017 elején nyújtja be engedélyezési kérelmét az amerikai Élelmiszer és Gyógyszer Hivatalhoz (FDA), hogy annak jóváhagyása után piacra dobhassa a terméket. Óvatosságra int ugyanakkor, hogy a páciensek közel felében súlyos citokin-feldolgozási rendellenesség (CRS) alakult ki, vagyis felhalmozódott szervezetükben ez a méreganyag. A betegek 15 %-a emiatt idegrendszeri rendellenességeket tapasztalt, például delíriumos tudati élményeket. A Novartis hangsúlyozta, hogy ezeket a citokinnal kapcsolatos mellékhatásokat gyógyszerekkel kezelték, csillapították, s egyik beteg sem halt meg a CRS miatt.
A teszt során azt látták az orvosok, hogy azok a páciensek, kiknek leukémiája már nem reagált semmilyen más gyógymódra, hajlamosabbak voltak megbetegedni a remisszió felé vezető úton, vagyis náluk erősebben jelentkeztek a toxicitás miatti mellékhatások, mint azoknál, akik egy ideig kedvezően reagáltak kemoterápiás kezelésekre.
A gyógyszeripar új irányvonala a génmódosító gyógyszerek fejlesztése, melyek rendszerint a T-sejteket módosítják laboratóriumban. A T-sejt olyan fehérvérsejttípus, mely segít az immunrendszernek a rákos sejtek megtalálásában és elpusztításában. A módosított T-sejtet -ami chimeric antigen receptor T-cell, azaz CAR-T névre hallgat- aztán infúzióval viszik be a beteg testébe.
A Novartis kísérletének eredményeit az Amerikai Hematológiai Szervezet San Diego-i találkozóján ismertették.
Forrás: Reuters