Okosgyógyszerek a halálos kórok ellen
Már nem csak a telefonjaink lehetnek okosak, de különböző gyógyszerek, gyógyszercsoportok is megkaphatják az okos megnevezést. Okosgyógyszereknek nevezik azokat az új készítményeket, amelyek új, az eddigieknél hatékonyabb terápiás lehetőségeket jelentenek a betegek számára.
Hiába tettek meg mindent egy a 1970-ben született kisgyermekért, ha kiderült, hogy leukémiás. A gyógyulás akkoriban szinte reménytelen volt, a felnőttkort kevesen érhették meg közülük.
„1975 előtt a leukémiában szenvedő betegek túlélési esélyei minimálisak voltak, a betegeknek mindössze 6 százaléka élte túl a 8 évvel a diagnózist. Mára drasztikusan javultak az esélyek, a 2001-es vizsgálati adatok szerint például már 87 százalékos a túlélési ráta – mondja Némethi Erika, az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének igazgatója. – Az okosgyógyszereknek éppen az a lényege, hogy a hatóanyag feltalálását, klinikai kipróbálását és bevezetését követően új terápiás lehetőségeket nyújtanak, amellyel a korábban gyógyíthatatlan betegségek is gyógyíthatóvá, vagy legalább hatékonyabban kezelhetővé válnak. Feltalálását követően ilyen okos gyógyszer volt például a penicillin is.”
Halál helyett gyógyulás
Napjainkban az innovatív terápiák, új gyógyszerek, hatóanyagok számos gyakori és súlyos betegség hatékony gyógyításában játszanak alapvető szerepet, legyen szó stroke megelőzésről, hepatitisről, epilepsziáról, cukorbetegségről, sclerosis multiplexről, AIDS-ről, a rheumatoid arthritisről, esetleg különböző kardiovaszkuláris és anyagcsere megbetegedésekről, pszichiátriai betegségekről, tüdőbetegségekről, onkológiai és hematológiai (rákos) megbetegedésekről, vagy akár vírusos fertőző gyulladásokról. A terápiák fejlődése hatalmas jelentőségű: azon betegségek skálája igen széles, amelyeknél a gyógyulás gyorsabb, biztosabb és kevesebb mellékhatással jár.
Ám miközben a gyógyszerfejlesztők munkája igen eredményes, a vényköteles gyógyszerekre vonatkozó kommunikációs szabályozás miatt az új készítményekről egyáltalán nem, vagy csak igen keveset hallhatunk. Sokszor maga az érintett sincs tisztában azzal, hogy betegsége időközben gyógyíthatóvá vált, vagy olyan új terápiás lehetőség is elérhető, ami több esélyt ad a gyógyulásra, amely alapjaiban megváltoztathatja az életét.
Az irigyelt kísérleti nyulak
Tízezer gyógyszerként tesztelt vegyületből átlagosan tizenkét év kutató-fejlesztő munka után, több százmillió, sőt néha milliárd forintos költséggel mindössze egy kerül piacra. Egyetlen egy! Talán éppen az, ami a gyógyulásunkhoz szükséges. A gyógyszerfejlesztés során letesztelnek körülbelül egymillió molekulát, majd a kiválasztott végigmegy a különböző vizsgálati fázisokon.
„Ennek a folyamatnak az egyik szakaszában – amikor már bizonyított a hatékonyság és a kevés mellékhatás – a betegség gyakoriságától és jellegétől függően 3-10 ezer ember önként vállalkozik arra, hogy kipróbálja az új hatóanyagot, hogy a jobb hatékonyságot és kevesebb mellékhatást dokumentálni tudják. Amikor az esetenként több százezer oldalnyi dokumentáció elkészült, gondos hatósági ellenőrzés után kerül sor a gyógyszer törzskönyvezésére. A klinikai vizsgálatokra önként jelentkezők számára azért fantasztikus a részvételi lehetőség, mert az addig gyógyíthatatlan, vagy csak nagyon nehezen kezelhető problémájukra egy új terápiás lehetőséget próbálhatnak ki, teljesen ingyenesen. Magyarországon az elmúlt öt évben körülbelül kilencvenezer ember vett részt különböző készítmények klinikai vizsgálatában” – mondja Némethi Erika.
Az új, innovatív készítmény törzskönyvezése azt jelenti, hogy az adott terápiás területen ez a gyógyszer bizonyítottan egy hatékonyabb megoldást kínál, és a bármennyire is kicsiny számban előforduló mellékhatások is szigorúan dokumentáltak. A törzskönyvezés feltételeinek szigorítása azt is jelenti, hogy az új, innovatív gyógyszereket alaposabban és sokkal több szempont figyelembevételével vizsgálják, a számítógépes tervezés és elemzés lehetővé teszi a pontosabb statisztikai értékeléseket.
A törzskönyvezést követően döntik el a különböző országok egészségbiztosító szervezetei, hogy az új okosgyógyszerekből mit fogadnak be az államilag vagy magánbiztosító által támogatott szerek közé.
Az információ életet jelent
„A legújabb fejlesztésekről folyamatosan értesítenek bennünket a gyártók, de az internet világában természetesen mindenki tájékozódhat – mondja dr. Szabó Gergő háziorvos arra a felvetésre, hogy elegendőnek tartja-e a háziorvosok és a betegek tájékoztatását az új eljárásokról, okosgyógyszerekről. – Ha egy gyógyszert Magyarországon törzskönyveztek, akkor az információ mindenki számára elérhető a GYEMSZI-OGYI honlapon, de a legújabb fejlesztésekről, amelyek még csak a klinikai fázisban vannak, s nem kerültek közforgalomba, csak a kutatásban részt vevő orvosok és a hatóságok értesülnek.”
Némethi Erika szerint csupán az Országos Egészségbiztosítási Pénztár döntésétől függ, hogy mikor válik elérhetővé egy-egy új okosgyógyszer a betegek számára, ám mivel a legújabb gyógyszerkészítményeknek csupán 60 százaléka érhető el itthon, célszerű a betegségekben szenvedők segítésére létrehozott non-profit betegszervezetekhez fordulni tanácsért. Ők általában igen jól informáltak az otthon és külföldön beszerezhető új terápiákkal, kezelési módokkal kapcsolatban.
Néha lassú a döntés
Magyarországon pillanatnyilag 35 új készítmény vár befogadásra, amelyek jellemzően nem helyettesíthetők mással, ugyanakkor súlyos életet veszélyeztető állapotok és betegségek kezelésére szolgálnának.
A sokszor életmentő új terápiás lehetőségek átlagosan mintegy 250 napja várakoznak, de van olyan is, amiről több mint 500 napja nincs döntés.
A befogadásra váró gyógyszerek között vannak például a szklerózis multiplex gyógyszerei, stroke megelőzését szolgáló, véralvadásgátló szerek, a gyermekkori figyelemzavar gyógyszerei, az időskori nedves makuladegeneráció kezelésére szolgáló készítmények, a rákgyógyításban használható gyógyszerek, és csontáttétes betegeket támogató készítmények, valamint a rákos betegek fájdalomcsillapítói.
Az okos gyógyszerek fele érhető el itthon
Gyógyszer csak akkor hozható forgalomba Magyarországon, ha ezt az Európai Unió Bizottsága vagy az Országos Gyógyszerészeti Intézet (OGYI) az eljárása lefolytatását követően engedélyezte. Az egészségbiztosító által támogatott gyógyszerek árát a gyógyszer gyártója határozza meg, amelynek elfogadásáról a társadalombiztosítási támogatásba való befogadási eljárás során az OEP egy egészségpolitikai és költséghatékonysági szakmai vizsgálatot követően dönt. A szempontok többek között az alábbiak: szakmai megalapozottság, költségvetési keretek figyelembevétele, a döntéshozatal átláthatósága, az érdekviszonyok átláthatósága, az egészségi probléma jellege, súlyossága, a betegcsoport jellemzői, betegek száma, megoszlása, költséghatékonyság.
Máshol mást jelent az okosgyógyszer
Angliában nem az innovatív, legújabb fejlesztésű készítményeket nevezik okosgyógyszernek, hanem a speciális, ehető érzékelővel és jeladóval ellátott készítményeket. Ezeket a kapszulákat a megszokott gyógyszerekkel egy időben kell bevenni (arra is van lehetőség, hogy a hatóanyaggal közös kapszulába tegyék), s a feladatuk az, hogy jeladóik és a beteg vállára tapasztott mini vevőegység segítségével tájékoztassák a felhasználót és orvosát a beteg gyógyszerszedési szokásairól. A sebtapaszra emlékeztető vevőegység méri és rögzíti a pulzus, a testhőmérsékletet és a légzésfrekvencia változásait is. A vevőegységen tárolt információt le lehet tölteni a számítógépre vagy okostelefonra, hogy az orvos kiértékelhesse az adatokat. Komoly problémát jelent ugyanis, hogy a betegek nem megfelelő módon szedik a számukra felírt gyógyszereket, főleg ha naponta többet, s eltérő időpontban kell bevenniük.
A tablettát és a hozzá kapcsolódó adatrögzítő rendszert korábban több száz, többek között magas vérnyomással, cukorbetegséggel, szívbetegséggel vagy tuberkulózissal küzdő páciensen tesztelték, sikerrel.
Sokszor az érintett sincs tisztában azzal, hogy betegségének gyógyítására újabb, hatékonyabb megoldások állnak a rendelkezésre.
