Kiküszöböli a génhibákat a legújabb génszerkesztő technológia
Az elmúlt években irdatlan tempóban fejlődtek a génmódosítás technológiái. Már a negyedik generációs módszernél tartunk, az elmúlt 5 évben egy új megoldás dominálta a kutatás-fejlesztés terepét, ezt az eljárást hívják CRISPR/Cas9 technikának. Az új génszerkesztő módszer ledöntheti a trónról a CRISPR-t, melyet világszerte használnak.
A CRISPR génszerkesztés elvileg a C:G bázispárt alakítja át T:A párrá. Csakhogy időnként a C:G-ből valahogy G:C vagy A:T bázispárt csinál. Ez a laikus számára aprócska különbségnek tűnhet, de a gének szintjén ez nagyon is fontos változás. Egyetlen tévesen megváltoztatott nukleotid súlyos következményekkel lehet az organizmusra nézve.
A nem kívánt változtatások általában az uracil n-glikoziláz (UNG) nevű vágó enzimnél keletkeztek. Az uracil az egyike annak a négy bázispárnak, ami az RNS-t alkotja, amelyi résztvesz a DNS átírásában, amitől aztán a kifejeződik az organizmusban.
Molekuláris masinák
Kapcsolódó cikkeink:
Génterápiában segít a virtuális realitás
Az evolúció folytatódik: változnak az emberi gének
Embriókon is sikerrel végeznek génmódosítást
Megállíthatja az öregedést, de rákot is okozhat az új fiatalító terápia
A betegségekhez kapcsolható genetikai mutációk kétharmada úgynevezett pontmutáció. Az új, negyedik generációs génszerkesztés ezeket korrigálja. A CRISPR mechanikus módon hajtotta végre a szerkesztést, amit bizonyos hibaráta kísért. Az új megoldásba beépítettek egy BE4 nevű inhibitort (gátlót), ami blokkolja az UNG-t abbéli igyekezetében, hogy levágja és módosítsa a DNS-t. Ezzel elejét veszi a nem kívánt változtatásoknak.
Tudósok szerint a génszerkesztés hatékonysága ezzel közel 50 százalékkal nőtt - legalábbis a Streptococcus pyogenes baktérium módosításánál.
De az új technológia távlatai itt még nem érnek véget. A környezetkímélő technológiák területén olyan algát fejlesztenek, mely hatékonyan tudna bioüzemanyagot termelni, kiváltva a benzint és a dízelt, az amerikai hadsereg a DARPA büdzséjéből pedig 65 millió dollárt költenek a Safe Genes (Biztonságos Gének) nevű projektre, mely szintén a génszerkesztés fejlesztésére irányul úgy, hogy az ne vezessen a génállomány uniformizálódásához, s megőrzödjön a bioszféra genetikai sokszínűsége.
(Science Advances)